jueves, 1 de marzo de 2012

UNA NUEVA TERAPIA GENÉTICA PARA CURAR UNA FORMA DE CEGUERA

Un nuevo método de terapia genética desarrollado por científicos de la Universidad de Florida, en Estados Unidos, podría curar una forma común de ceguera que afecta a los niños: la retinosis pigmentaria ligada al cromosoma X. La terapia consiste, básicamente, en sustituir un gen disfuncional por otro gen capaz de producir una proteína clave para la visión. El gen “bueno” se hace llegar al punto a tratar usando un virus a modo de transportador. Una serie de pruebas realizadas con animales han demostrado ya la eficacia del tratamiento, por lo que los científicos esperan que éste pueda cambiar la vida de muchas personas en el futuro.

Un nuevo método de terapia genética desarrollado por científicos de la Universidad de Florida (UF), en Estados Unidos, podría curar una forma común de ceguera que afecta a los niños: la retinosis pigmentaria ligada al cromosoma X.

Según publica la UF en un comunicado, la técnica consiste en sustituir un gen disfuncional del ojo por una copia sana de éste, capaz de suministrar una proteína necesaria para que funcionen las células del ojo sensibles a la luz.

Los autores del avance han sido los investigadores William W. Hauswirth y Alfred S. Lewin. Los científicos han detallado los resultados de su trabajo en Proceedings of the National Academy of Sciences (PNAS).

 Fondo de ojo de un paciente afectado con retinosis pigmentaria. Obsérvese la acumulación de pigmento en la periferia de la retina. Fuente: Wikimedia Commons.

Este trastorno es una forma de retinopatía también de origen genético, que se caracteriza por un grave déficit visual en los niños desde los primeros meses de vida. Se calcula que alrededor del 5% de las personas que padecen retinosis pigmentaria tienen LCA, una enfermedad que afecta al revestimiento interno del ojo.

Según los especialistas, aquello fue un gran paso que demostró que la terapia genética es segura y perdura durante años en humanos, pero este nuevo avance tendrá mayor impacto, porque podría servir para tratar una forma de retinopatía que afecta a mucha más gente.

Y es que la retinosis pigmentaria ligada al cromosoma X es la forma de retinosis pigmentaria más común. Está ocasionada por la degeneración de las células fotosensibles de los ojos, conocidas como células fotorreceptoras. Esta enfermedad comienza en la infancia y afecta a niños que a menudo nacen viendo, pero que van perdiendo gradualmente la visión.

“Estos niños suelen quedarse ciegos en la segunda década de sus vidas, que es un periodo muy crucial”, explica Alfred S. Lewin, profesor del departamento de genética molecular del UF College of Medicine. “Esta es una razón de peso para intentar desarrollar una terapia: esta enfermedad limita la capacidad de los pacientes de experimentar con plenitud su mundo”, afirma Lewin. 

                                 William W. Hauswirth y Alfred S. Lewin. Fuente: Universidad de Florida. 

Los científicos, en colaboración con investigadores de la Universidad de Pensilvania, llevaron a cabo la difícil tarea de clonar una copia funcional del gen afectado. Lo hicieron dentro de un virus que, además, sirve como vehículo suministrador, porque transporta la copia genética hasta la parte del ojo afectada .

Fuente: Tendencias científicas. Yaiza Marínez
 

 

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